“最熟悉的陌生人”等来新选择

治疗阿尔茨海默症国产创新药获批上市,专家表示,对新药很期待,效果要看临床数据

11月3日,“九期一”(甘露特钠)的原创新药主要发明人、中科院上海药物所研究员耿美玉向记者展示新药样品模型。图/新华社

治疗阿尔茨海默症的新药产品“九期一”(甘露特钠),据报道,该药是具有完全自主知识产权的国产创新药。

2014年至今,王娭毑(化名)的阿尔茨海默症(俗称老年痴呆)病情发展得很快,一开始是烧水忘关火、把不能受热的器皿放在燃气灶上,到现在,她完全不认识家人,生活不能自理,每天都必须有专人照顾。

“感觉最亲近的人变成了陌生人,很长一段时间家人都不能接受。”王娭毑女儿说,这种疾病带来的伤害是残酷的,情感上的伤害远远大于经济负担。

阿尔茨海默症国产创新药获批上市,给王娭毑一家带来了希望。中国工程院院士、中科院上海药物所原所长丁健认为,如果把治疗阿尔茨海默症比作灭蚊子,原先的思路是在屋里一只一只拍,最多进一步把窗户关上。新药则采用一个新思路,要全面清理屋里屋外的污染源,让蚊子无处生长。

“妈妈是我最亲近的人,可她现在都不认识我了。”11月4日,提到患有阿尔茨海默症的母亲,家住长沙开福区的赵女士显得很无奈,曾经最亲近的人成了“最熟悉的陌生人”。得知治疗阿尔茨海默症国产创新药上市,赵女士抑制不住激动的心情,赶紧找到医生咨询,希望这种药能缓解母亲的病情。

近日,国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊(商品名“九期一”)上市注册申请,用于轻度至中度阿尔茨海默症。

11月4日,湖南省脑科医院神经内科副主任医师周妮娜表示,阿尔茨海默症的病因、发病机制仍不明确,但“九期一”不同于传统靶向抗体药物,很期待它的效果。

故事

从记忆衰退到找不到家的母亲

77岁的王娭毑家住开福区,从2014年开始,家人发现她记性变差了,经常做一些违反常理的事。

“烧水忘记关火,把不能受热的器皿往燃气灶上放。”王娭毑的女儿赵女士回忆,发现异常后,她赶紧带妈妈到湖南省脑科医院检查,在该院神经内科,医生诊断为“小脑萎缩”,建议住院治疗。

赵女士回忆,之后的一段时间里,母亲的记性越来越差,有一次到楼下溜达,结果找不到回家的路,自己走到了星沙。幸运的是,那时母亲还记得自己的名字和电话,找路人打电话联系到了自己,这只是多次走失中的一次。

“现在完全不认识我们了。”赵女士说,五年来母亲病情发展得很快,现在已经处于阿尔茨海默症中晚期,不认识家人,生活不能自理,每天都必须有专人照顾。

赵女士表示,现在母亲每天需要服药,加上请专人照护,一个月下来费用大概五千元。她坦言,相对于经济上的压力,情感上更让他们无法接受。

“感觉最亲近的人变成了陌生人,很长一段时间家人都不能接受。”赵女士说,母亲得病后在认知上有偏差,感觉人变得没有了感情,不能正常沟通,连家人在她面前都不认识。这种病对于患者和家人来说,是非常残酷的。

得知有治疗老年痴呆的新药上市,赵女士特意找到医生咨询,“我们很期待新药,希望能够为母亲缓解病情”。

新药

有望下月29日前在药店买到

11月3日,上海市人民政府举行新闻发布会宣布,由我国科学家原创研制的阿尔茨海默症新药“九期一”有条件获批上市。此前一天,国家药品监督管理局有条件批准了该药的上市申请。

该药是由中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉领导研究团队,历时22年,在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司的接续努力下,研发成功的原创新药,有望为阿尔茨海默症患者提供新的治疗方案。上海绿谷制药有限公司董事长吕松涛表示,绿谷准备在11月7号投产第一批药,并于12月29日前把药物“铺”到全国,也就是让患者在国内医院、药房等渠道中买到并用上这款新药。浦东新区提供了40亩地用于产业化,今年内动工,如果三年能够完成建设,可以满足200万患者用药的销售。

中国科学院上海药物研究所发布的公告中指出,为期36周的3期临床研究结果表明,“九期一”用于轻度至中度阿尔茨海默症,对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点,且安全性好,不良事件发生率与安慰剂组相当。

大多数相关理论认为,大脑中β-淀粉样蛋白沉积引发炎症,进而损伤神经元,导致阿尔茨海默症发病。湖南省脑科医院神经内科副主任医师周妮娜表示,九期一不同于传统靶向抗体药物,它能够多位点、多片段、多状态地捕获β淀粉样蛋白(简称Aβ),抑制Aβ纤丝形成,使已形成的纤丝解聚为无毒单体。最新研究发现,GV-971还通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态,进而降低脑内神经炎症,阻止阿尔茨海默症病程进展,“九期一属于多靶点,很期待新药的效果。”

业内

期待新药能有更好的治疗效果

目前,全球至少有5000万名阿尔茨海默症患者,我国阿尔茨海默症患者约1000万人,是世界上患者人数最多的国家。自发现阿尔茨海默症100多年来,全球用于临床治疗的药物只有几款,临床获益不明显。

新药上市,网上也有不同的声音。周妮娜表示,阿尔茨海默症的病因、发病机制复杂,包括Aβ沉积、tau蛋白磷酸化、氧化应激反应及免疫炎性反应等。目前已有的治疗药物其机制都只能针对其中的一个或两个方面,不可能完全阻断或逆转病情,只能起到缓解的症状。新药上市,在没有看到临床效果前都可能有这种情况。

“具体新药效果怎么样,最终要看临床数据。”周妮娜表示,这种药能上市,经过了国家相关部门的审批,对于阿尔茨海默病来说,目前没有更好的治疗药物,期待它能有更好的治疗效果。

据悉,国家药品监督管理局有条件批准了“九期一”上市注册申请,耿美玉解释,按照常规,新药应在所有资料全部正式提交后,才能获得相关证书。而她所在的研究团队,在新药申报资料时,尚未提交长期致癌毒性试验的正式报告,药监部门考虑到阿尔茨海默症患者的需求非常大,并基于团队现有的实验结果——“九期一”与致癌毒性没有相关性,因此允许先上市。不过,研究团队被要求在未来3个月内补交资料。

耿美玉透露,接下来,研究团队将按照药监部门的要求,启动“上市后研究”和“真实世界研究”,并积极推进国际多中心临床研究项目,期望早日惠及全球患者。